60 миллионов долларов в рублях

Почему лекарство от спинальной мышечной атрофии стоит так дорого Недавно внимание СМИ привлекла история сбора денег на лечение мальчика со спинальной мышечной атрофией. Целевая сумма составила один миллион рублей, что соответствует стоимости одной инъекции препарата Золгенсма - 2,1 миллиона долларов.

Популярный рэп-музыкант Алишер Моргенштерн внес значительный вклад в сбор средств, а также активно призывал своих поклонников жертвовать деньги на лечение. В середине сентября необходимая сумма была собрана.

Сбор средств прошел с большим успехом.

Оставив в стороне мотивы благотворительной деятельности рэпера, остаются некоторые вопросы: почему лекарства стоят так дорого, должно ли государство оплачивать лечение в таких случаях и оправдано ли оно? Давайте попробуем разобраться в возможных ответах. Поделиться Репост Твитнуть Что лечат при спинальной мышечной атрофии Спинальная мышечная атрофия (СМА) - редкое генетическое нервно-мышечное расстройство, которое вызывает потерю двигательных нейронов, прогрессирующее истощение мышц и связанные с этим проблемы с движением.

Это серьезное заболевание, которое со временем усугубляется: слабость в конечностях, трудности при сидении, ползании или ходьбе, подергивание или дрожание мышц, проблемы с костями и суставами, сколиоз, трудности при глотании и дыхании и даже необходимость в механической вентиляции легких. <Однако СМА не влияет на интеллект и не вызывает трудностей в обучении. СМА делится на четыре типа; первые три диагностируются у детей в возрасте до 6 месяцев, от 7 до 18 месяцев и после 18 месяцев; четвертый тип поражает взрослых и обычно вызывает лишь легкие проблемы. В прошлом дети с заболеванием первого типа редко жили дольше первых нескольких лет.

Но в последние годы, благодаря ранней диагностике и лечению, результаты улучшились. Большинство детей с типом 2 доживают до взрослого возраста и могут прожить долгую, полноценную жизнь. Типы 3 и 4 обычно не влияют на продолжительность жизни. В США насчитывается 10 000-25 000, если исключить неэффективную поддерживающую терапию, препаратов для лечения спинальной мышечной атрофии всего три. Разработчиком является американская международная биотехнологическая компания Biogen Inc.

Действующим веществом препарата Spinraza является антисмысловой олигонуклеотид, действующий на ген выживающего моторного нейрона SMN2, от Survival Motor Neuron , который вводится в спинномозговую жидкость. За первой инъекцией должны последовать еще три инъекции через 2, 4 и 9 недель, а затем доза вводится каждые 4 месяца.

Терапия продолжается до тех пор, пока пациент получает от нее пользу. Цена Spinraza в США составляет тысячи. В Российской Федерации препарат был зарегистрирован в том же году, когда его разработала американская биотехнологическая корпорация Genentech, Inc.

Hoffmann-La Rochema Roc Rochema, Inc.

Hoffmann-La Roche AG. Препарат применяется ежедневно и пожизненно. Годовая стоимость составляет менее тысячи. Это самый эффективный препарат для лечения СМА, основанный на генно-терапевтическом подходе. Действующее вещество проникает в нервы и восстанавливает ген, который затем производит белки, необходимые для функционирования нервов и контроля мышечных движений. Доза определяется в зависимости от веса пациента.

Доза определяется в зависимости от веса пациента.

Это означает, что Золгенсма заменяет отсутствующий или дисфункциональный ген SMN1 функциональной копией, нормализуя производство белка выживания двигательных нейронов. Таким образом, болезнь можно вылечить, а патологические изменения обратить вспять с помощью всего одной внутривенной инфузии. Эту сумму помог собрать Моргенштерн. FactChecker попытался выяснить причину непомерной стоимости, основываясь на беседах с врачами и заявлениях представителей Novartis.

Главная проблема - крошечный размер потенциального рынка. СМА встречается редко, поэтому необходим узкоспециализированный препарат - чем меньше случаев заболевания, тем выше будет его цена. Кроме того, Золгенсма назначается однократно. Ожидается, что со временем препарат позволит системе здравоохранения сэкономить на лечении и уходе за пациентами со СМА. Мы строим гибкие партнерские отношения с плательщиками, чтобы обеспечить доступность и дешевизну", - сказал FactChecker международный представитель компании Novartis.

Он также отметил, что окончательные решения по ценообразованию и возмещению расходов принимаются на местном уровне. На создание одного нового препарата уходит около $2,6 млрд. и более 10 лет, согласно исследованию, опубликованному в году в Journal of Health Economics.

Исследователи из Массачусетского технологического института и Института рака Дана-Фарбер предложили финансировать покупку дорогостоящих лекарств по аналогии с ипотекой, чтобы пациенты могли платить частями при условии, что лекарство работает.

При высокой вероятности неудачи фармацевтические компании вынуждены полагаться на небольшое количество успешных препаратов, чтобы компенсировать затраты и иметь возможность инвестировать в новые исследования.

Кроме того, лекарства, выпущенные на рынок, вступают в борьбу с продукцией конкурентов, что приводит к снижению цен. Особенно мощными являются препараты-дженерики, которые массово появляются после истечения срока действия патента.

Кроме того, препараты-дженерики сталкиваются с более низкими ценами конкурентов.

В дополнение к дженерикам, угрозу для компаний-разработчиков представляют государства, игнорирующие международное патентное право на уровне местного законодательства. Например, в России из-за нехватки бюджетных средств на закупку импортных лекарств в году было предложено ввести принудительное лицензирование иностранных препаратов "для лечения социально значимых заболеваний".

Суть идеи заключается в выдаче лицензий отечественным производителям лекарств, независимо от действующего оригинального патента. В апреле этого года президент подписал соответствующие поправки к закону. Сейчас Ремдезивир производит группа компаний "Фармасинтез". Подобная практика уже давно используется в Бразилии, Китае и Индии. Известны прецеденты в Германии "Полиферон", давление США на компанию Bayer с целью снижения цены на лекарство от сибирской язвы и в некоторых других странах. Недостатком принудительного лицензирования является "отпугивание" иностранных компаний, которые могут прекратить вывод разработанных новых продуктов на российский рынок. <Кроме того, неизвестно, когда завершатся испытания препарата, будут ли они успешными, и сколько новый препарат будет стоить для конечного потребителя. По самым оптимистичным оценкам, ANB-4 может появиться на рынке через три-пять лет.

В обоснование высокой цены Золгенсма говорится, что такая цена установлена компанией Novartis потому, что препарат "радикально меняет жизнь пациентов, страдающих от этого разрушительного заболевания, и их семей", а также в рамках заявленной стоимости вывода новых препаратов на рынок. Но это утверждение отчасти противоречиво. Некоторые из этих фондов собирают пожертвования от родственников и близких пациентов для финансирования разработки и клинических испытаний новых лекарств.

Главный исполнительный директор компании.

Васант Нарасимхан, генеральный директор компании Novartis, справедливо утверждает, что генная терапия является прорывным медицинским подходом, поскольку позволяет лечить смертельно опасные генетические заболевания с помощью одного приема препарата. Однако в некоторых случаях подходящей заменой может стать длительная терапия, вызывающая постепенное улучшение. Альтернативой Золгенсму является препарат Спинраза, стоимость которого составляет 4 миллиона долларов в течение десяти лет.

В преддверии потенциального одобрения препарата для других типов СМА и в новых географических регионах, компания Novartis увеличила производственные мощности для Золгенсма в - годах.

При этом производство препарата представляет собой сложный процесс, включающий множество этапов в предшествующем и последующем производстве, с максимальным количеством дней на каждом этапе.

Производство препарата представляет собой сложный процесс, включающий множество этапов в предшествующем и последующем производстве.

Производство состоит из пяти этапов или отдельных операций: 1 культивирование эмбриональных клеток почек человека HEK; 2 клетки собирают и используют для инокуляции в биореактор; 3 выросшие клетки трансфицируют раствором трех ДНК-плазмид; 4 после культивирования клеток их собирают и осветляют; 5 получают промежуточные продукты, которые затем замораживают.

После культивирования клеток их собирают и осветляют.

После размораживания и объединения промежуточного продукта проводят осветление, хроматографическую очистку, фильтрацию, центрифугирование и окончательную обработку. На изготовление одной небольшой партии продукта уходит месяц. Относительно короткий срок годности - не более 12 месяцев - осложняет ситуацию - запастись препаратом практически невозможно из-за сложностей производства и хранения.

Прискорбные события прошлогодней пандемии COVID также вынудили швейцарскую компанию закрыть одно производственное предприятие в конце марта, спустя всего 14 месяцев после открытия. Несмотря на это, препарат Zolgensma, даже с ценником в 2 миллиона и падением спроса из-за COVID, показал достойные результаты в этом году, почти достигнув статуса блокбастерного лекарства, продажи которого достигли миллионов.

Препарат компании также был единственным в мире препаратом с хорошей репутацией.

Очевидно, что Золгенсма не может быть дешевым. Но как Novartis определяет фактическую цену продажи? Различные компании используют модели ценообразования, в которых стоимость рассчитывается исходя из количества прожитых пациентом лет и эффективности препарата. Следовательно, необходимо определить ценность человеческой жизни, наложив определенную маржу на инвестиции компании.

О фактической стоимости вывода нового препарата на рынок известно немного. Однако Novartis не разрабатывала Золгенсму самостоятельно, с нуля - она была приобретена в процессе покупки AveXis, американской компании, создавшей лекарственный кандидат AVXS, позже названный Золгенсмой.

Сделка, совершенная в году, составила 8,7 миллиарда долларов. Большинство систем медицинского страхования не поддерживают лечение по такой цене, и огромные затраты также не служат гарантией того, что препарат оправдает ожидания.

С другой стороны, как отмечалось выше, компания Novartis проявляет определенную гибкость и позволяет выплачивать деньги в течение пяти лет по тысяче. Семьям пациентов следует иметь в виду возможность оплаты препарата в рассрочку.

Кошелек или жизнь в миллион рублей - много это или мало? Для сравнения, за эту сумму можно построить детский сад с местом для одного ребенка, место для одного ребенка стоит около 1 миллиона рублей. А сколько стоит жизнь человека? Во многих цивилизованных странах провозглашается, что человеческая жизнь бесценна.

Но на самом деле это не так. Ценность жизни - это экономическая величина, используемая для количественной оценки выгоды от предотвращения смерти. В социальных науках это предельные затраты на предотвращение смерти при определенных обстоятельствах.

В социальных науках это предельные затраты на предотвращение смерти при определенных обстоятельствах.

Зачастую он также включает качество жизни, ожидаемое время оставшейся жизни и потенциальный заработок. Последний показатель используется для получения страховых выплат или компенсации после смерти человека. Поэтому стоимость жизни в разных странах существенно различается. Что касается России, то по состоянию на год стоимость статистической жизни определяется как 4,7 млн. рублей 75,9 тыс. рублей. Согласно другой, более оптимистичной модели, 15,7 млн. для женщин и 18,2 млн. для мужчин и тысячи.

Сейчас мы кладем на одну сторону шкалы лекарство за 2,1 миллиона, а на другую - десятки тысяч... Вопрос о том, почему даже зарегистрированные дорогостоящие лекарства государственные учреждения выдают неохотно, отпадает сам собой. Возможно, одним из вариантов частичного решения этой проблемы было бы добровольное страхование новорожденного ребенка в случаях, когда у родителей есть генетические отклонения. Это также помогло бы более тщательно выбирать партнеров, проводя скрининг на наследственные заболевания до зачатия, вместо того чтобы играть в прятки с генетикой.

Навигация

thoughts on “60 миллионов долларов в рублях

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *